Läkemedelsutveckling – steg för steg & faser

Idag tänkte jag skriva om vad man gör under de olika faserna när man utvecklar läkemedel och vad som krävs för att få gå vidare till nästa fas.

Faser för läkemedelsutveckling

1. Idéfasen

Innan läkemedlet ens får testas på människor så genomgår bolaget först en idéfas som i normalfallet tar mellan 1-2 år där det pågår laboratoriearbete med inledande tester av ett ämne som kanske kan vara effektivt mot en sjukdom.

2. Prekliniska studier

Efter idéfasen börjar man med prekliniska studier vilka vanligtvis pågår 1-2 år. Under den prekliniska fasen tetar man olika ämnen för att se om något har den effekt man söker.

3. Kliniska prövningar

Efter idéfas och prekliniska studier övergår utvecklingen till kliniska prövningar, vilket alltså avser Fas I-III, totalt brukar de kliniska prövningarna ta ungefär 4-6 år. För att få utföra en klinisk prövning på människa eller djur i syfte att studera ett läkemedels egenskaper måste man ansöka om tillstånd hos Läkemedelsverket.

Endast 9,6 procent av alla läkemedelskandidater som går in i klinisk studie blir så småningom ett godkänt läkemedel.

Under Fas I testar man olika doser för att man vill kunna uppnå högsta möjliga effekt. Detta testas på omkring 20-100 friska individer för att hitta optimal dos och se vilka eventuella bieffekter läkemedelskandidaten har. Fas I-studier tar ungefär 0,5 – 1 år att färdigställa.

Under Fas II, som även den tar ungefär 0,5 – 1 år att färdigställa, börjar man ge läkemedlet till patienter och först nu blir testgruppen något större. Ungefär 100-500 personer testas. Målet med Fas II är att visa så kallat ”proof of concept” alltså att läkemedlet faktiskt har effekt.

Under Fas II fortsätter man att studera biverkningar och lämpliga dosnivåer. Fas II tar mellan 1 – 4 år att genomföra beroende på vilket läkemedel det är som utvecklas samt hur många patienter som är med i studien.

Under Fas III ges läkemedelskandidaten till mellan 1000 – 5000 patienter för att kunna ge ett statistiskt underlag för studien. Nu är dessutom studierna placebokontrollerade. Patienterna som får läkemedlet väljs ut slumpmässigt och varken läkare eller patient vet vem som faktiskt får läkemedelskandidaten. Samtidigt övervakas patienten regelbundet för att bekräfta effekt och studera eventuella biverkningar.

Parallellt med kliniska studier genomförs även studier över toxicitet, långa säkerhetsutvärderingar, dosformer, planer för fullskalig produktion, förpackningsdesign och förberedelser för att ansökan om godkännande.

Under Fas IV, som egentligen inte är obligatorisk men som görs för att testa läkemedlets effekt jämfört med konkurrerande läkemedel, studeras effekten jämfört med liknande läkemedel. För att få marknadsföra läkemedlet som mer verksamt än andra måste denna typen av studier genomföras.

Ett kliniskt studieprogram kan när som helst avbrytas till följd av att oönskade biverkningar eller utebliven effekt. Endast 9,6 procent av alla läkemedelskandidater som går in i klinisk studie blir så småningom ett godkänt läkemedel.

Aktier i läkemedelsbolag handlar du enklast hos Avanza och Nordnet.
Ett tips är att öppna konton både hos Nordnet.se och Avanza.se för att kunna handla certifikat aktier och fonder. Utnyttja deras erbjudanden genom att skapa konto hos bägge två och handla avgiftsfritt (utan courtage) för ett dubbelt så stort belopp. Det är gratis att öppna konton hos bägge två.

Investera i läkemedelsbranschen

Läkemedelsbranschen är komplex och svår, det finns många mindre bolag på marknaden som fokuserar på ett område och ibland till och med bara en produkt.

I läkemedelsutveckling inom hematologi, alltså blodsjukdomar, är sannolikheten strax över en på fyra att läkemedlet tar sig från Fas I till godkänt läkemedel. Jämför det med till exempel cancerläkemedel där bara 5,1 procent av alla läkemedel klarar sig från Fas I till ett slutligt godkännande.

Sannolikhet att ett läkemedel under utveckling tar sig mellan de olika faserna  Diagrammet ovan är en sammanställning av alla områden. Sammantaget är det alltså knappt 1 av 10 läkemedelsprojekt som tar sig från Fas I till ett godkännande.

Att ta sig från Fas I till II är enklast (om man bortser från Fas III till Fas IV som faktiskt inte är helt obligatoriskt. Vad ska man göra med den här informationen? Man kan för det första få någon slags förståelse för hur stor risk det kan vara att gå all in i ett läkemedelsbolag med endast en produkt under utveckling som kanske endast befinner sig i Fas I eller II.

Man kan också använda statistiken för att förbättra sina chanser att träffa rätt. Som ni kunde utläsa i diagrammet ovan så är det störst chans för bolag som tar fram läkemedel mot sjukdomar inom hematologi att ta sig från Fas I till ett godkännande. Öka sannolikheten genom att köpa bolag med större chans än andra att få ett godkänt läkemedel men sprid också dina risker i olika bolag och områden om du vill köpa enproduktsbolag eller välj bolag som har flera projekt i olika faser och områden.